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全国首例!首例使用国产醋酸氟氢可的松片治疗的CAH患儿在上海交通大学医学院附属新华医院诞生

发布时间:2024-07-01

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2024年6月6日,上海交通大学医学院附属新华医院成功为一名患有先天性肾上腺皮质增生症(CAH)的1岁孩子使用了国产醋酸氟氢可的松片治疗,这也是全国首例接受国产醋酸氟氢可的松片治疗的CAH患儿,至此,国内CAH患者将不会为购药烦恼,能更加方便、规范地接受醋酸氟氢可的松片的治疗。


这位来自甘肃的患儿浩浩(化名)出生后就出现反复呕吐,体重不增,身高只有65cm,辗转全国就诊,最终在上海交通大学医学院附属新华医院儿内分泌遗传科确诊醛固酮合成酶缺乏症,属于先天性肾上腺皮质增生症(CAH)。CAH是一组由肾上腺皮质类固醇合成通路各阶段各类催化酶的缺陷,引起以皮质类固醇合成障碍为主的常染色体隐性遗传性疾病,发病率为1/10000~1/20000,其中醛固酮合成酶缺乏症是极为罕见的类型,是由于盐皮质激素合成缺陷而引发,患儿有典型失盐表现,会发生呕吐、腹泻、生长迟缓等情况,严重时还会发生失盐危象,如不及时得到规范救治,患儿生命健康将会面临严重危害!临床上以口服盐皮质激素-醋酸氟氢可的松片及氯化钠进行治疗。


未来医药得知上海患儿急需用药的消息,在检查公示后第一时间将药品发往上海,6月6日国产醋酸氟氢可的松片顺利到达上药DTP药房,新华医院儿内分泌科成功为浩浩(化名)启用了国产醋酸氟氢可的松片治疗,这也是全国首例接受国产醋酸氟氢可的松片治疗的CAH患儿,目前,该患儿病情稳定,各项临床指标在进一步检测中。


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*本药品为处方药,请凭处方在药师指导下购买和使用。


CAH患者的基础治疗方案是糖皮质激素及盐皮质激素的替代治疗,此前国内患者主要通过海外代购等方式获取醋酸氟氢可的松片,会出现不同程度的断药情况,导致治疗的中断和不规范用药。患者失盐得不到有效控制,短期会导致患者发生电解质紊乱,甚至发生失盐危象;长期会严重影响到孩子的健康发育及未来的生育健康。未来医药为了解决患者购药难的问题,提升患者的生活质量和健康水平,历时4年研制出国产醋酸氟氢可的松片,填补了国内盐皮质激素的空白,且产品实现常温储存,满足了患者对储存药品、外出携带便利性的需求。


国产醋酸氟氢可的松片的上市及成功应用,提高了药品的可及性,为CAH患者规范治疗提供了中国选择,也体现了企业的社会担当。